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镰状细胞病:第一例接受治疗的患者成功进行基因治疗6

亚洲明仕msbet777 2017-09-07 09:24:42 国外
从疾病是一种严重的痛苦,在内克尔医院收治的青少年有更多的痛苦危机,通常是在下午11时01分住不流血通过桑德琳Cabut发布时间2017年3月1日 - 更新2017年3月2日在11:34播放时间4分钟,在2014年10月,在历史上尚属首次,镰状细胞疾病的患者,在这种情况下,一个13岁,接受基因疗法用于治疗贫血的这种严重的通过团队滨海Cavazzana教授周三,3月2日发布了新英格兰医学杂志(NEJM)遗传效果,试想一下,遗传性疾病研究所INSERM在内克尔医院公立医院援助巴黎(AP-HP),用15个月下降,鼓励年轻的男孩谁了镰状细胞病的一个非常严重的形式,不再遭受同级车极其痛苦的危机特点Ë疾病,由于小血管的血红细胞的变形闭塞,他并不需要输血,他恢复了他的身体和学术活动,他的血红蛋白是正常的,从载体的治疗蛋白质在较高的水平表示 - 它代表循环血红蛋白“这小子是一个完全稳定的情况下的约50%,得到校正水平让希望他的缓解将持续数年,总结Cavazzana码头,然而,谁不愿多谈愈合如果这些好的结果及时确认,并在更大的范围,这种基因疗法可以提出作为替代骨髓移植给患者没有相合供者是谁,“说它可能是很多人镰状细胞病,它优先影响人们从地理区域到ISK - 非洲,西印度群岛,北非和亚洲 - 的确,275,000婴幼儿用这种慢性贫血,其特点是生产血红蛋白的每年出生在世界上最常见的遗传性疾病之一异常和变形红细胞(镰刀),由于在测试中的突变在法国珠蛋白基因的患者的数目是90 000在美国,26000的顺序由于危机血管-occlusives,镰状细胞病可导致某些器官(脾,肾...),和预期寿命不可逆的损伤,虽然越来越多,受到的影响仍然输血此外,治疗通常是在长期呼吁的药物,羟基脲的骨髓移植是治愈的唯一策略,但只有不到5例患者为青少年使用基因治疗的供体载体是慢病毒其中已导入了编码血红蛋白β链的基因,由点突变赋予antifalciforme活动已经由Philippe Leboulch教授委员会原子能和替代能源开发的改良和巴黎第十一大学和哈佛大学,新英格兰医学杂志文章与滨海Cavazzana叫LentiGlobin BB305的主要作者,这个载体由美国公司蓝鸟生物,由M Leboulch由于目前开发的医学院校它的作用方式,它具有活跃于β-地中海贫血的优点,是血红蛋白的另一种遗传疾病。它也是一名患有β-地中海贫血的年轻成年人,法国团队2007年开创了这种方法,成功地在青少年镰状细胞中,该方案的第一阶段是在其moe收集干细胞这些与基因治疗载体接触,转移遗传物质。同时,患者准备通过化疗移植,旨在“清空”他的骨髓。然后重新注入静脉,一次涉及到基因治疗无不良影响被发现,唯一的并发症都与化疗“这名患者是在阶段I-II,它提供了七个生病了,在Necker医院照顾,Marina Cavazzana Five-Four患有地中海贫血症和我们年轻的镰状细胞 - 已经接受治疗,结果为阳性另外两个,镰状细胞病,正在接受治疗“在美国,同样的基因治疗是两项临床试验阶段I-II,一个在地中海贫血患者,其他与镰状细胞只成年的主题后者的初步结果,在七个患者平均随访七个月比法国人生病要小得多,根据在美国血液学国会目前,这种治疗的费用在2016年12月提交了一份文件是非常高的,每例500000欧元的顺序,根据Cavazzana教授“但这一数额应在未来几年内大幅下跌,与过程自动化,”她说,其他治疗策略目前正在调查团队正在探索使用Crispr-Cas9工具修正镰状细胞病突变的途径要尽快启动在2018年博士让 - 伯努瓦Arlet的,内科医生在欧洲医院蓬皮杜(AP-HP)和专业的镰状细胞病,新英格兰医学杂志的出版是一个概念证明“这是有趣的结果,souligne-他现在必须确认此策略是有效的长期防止镰状细胞病的慢性并发症,具有可接受的毒性。如果是这种情况,基因疗法可能成为骨髓移植的替代它然后将相对于新的所谓的半相合移植技术,现在可以更容易地找到在家庭供体定义它的地方,

作者:柏筱倬

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